浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称浙大儿院）传来振奋人心的消息，该院在红斑狼疮治疗领域取得了重大突破，通过应用CAR-T细胞疗法，成功为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患儿进行了治疗，所有患儿的症状均得到显著改善，并成功停用了激素及所有免疫抑制剂，这一成果不仅标志着我国在该领域的研究达到了国际领先水平，也为全球红斑狼疮治疗提供了新的希望。
CAR-T细胞疗法的创新应用
系统性红斑狼疮（SLE）是一种由自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至导致死亡，对于儿童患者而言，其临床表现比成人更为复杂，且预后更为严重，传统的治疗方法往往依赖于激素和免疫抑制剂，但这些药物长期使用会带来诸多副作用，且难以根治疾病。
浙大儿院自今年3月起，在国内率先开展了应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是一种创新的细胞免疫疗法，该疗法通过提取患者自身的T细胞，在体外进行培养和改造，使其能够识别并攻击特定的靶细胞，然后再将这些改造后的T细胞回输到患者体内，从而消灭异常的靶细胞。
临床试验的显著成效
截至目前，浙大儿院已完成20例CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，包括16名女孩和4名男孩，年龄从6岁8个月到19岁不等，病程最短4个月，最长11年，这些患儿在接受CAR-T细胞治疗后，症状均得到了显著改善，并成功停用了激素及所有免疫抑制剂。
以首位接受CAR-T治疗的12岁女孩为例，她三年多前被确诊为系统性红斑狼疮，脸上反复出现蝴蝶斑，身上常有皮疹，在入组CAR-T治疗临床研究项目后，经过一系列精心治疗，她的症状逐渐消失，尿蛋白明显减少，皮疹和口腔溃疡也没有再复发，在细胞回输不到7个月的时间里，她不仅恢复了健康，还顺利返回学校开始上学。
广泛的患者受益与未来展望
浙大儿院的这一研究成果不仅让参与临床试验的患儿受益，也吸引了来自全国各地的SLE患儿前来就诊，这些患儿在多种药物治疗无效后，通过CAR-T细胞治疗获得了新的希望，据毛建华教授介绍，所有接受治疗的患儿目前都已停用激素及免疫抑制剂，部分患儿的SLEDAI-2K评分甚至转为0分，其余患儿病情也均有显著好转。
CAR-T细胞疗法在治疗过程中的不良反应相对较轻，20例患者均未出现输注时过敏反应，最常见的不良反应是细胞回输后第7-10天可能出现的发热、恶心、乏力等症状，但这些症状通过对症治疗均可迅速缓解，有3例患者出现轻-中度神经系统症状，但在对症治疗后也很快好转。
科研团队的持续努力
浙大儿院的科研团队在取得这一重大突破后，并未停下脚步，他们表示，将继续深入研究CAR-T细胞疗法在SLE及其他自身免疫病中的应用，并计划启动新的研究项目，如通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮的临床研究，通用型CAR-T细胞疗法具有制备成功率高、不受患者T细胞数量和质量影响等优势，有望进一步拓展CAR-T细胞疗法的应用范围。
红斑狼疮治疗在杭州实现的这一重大突破，不仅为SLE患儿带来了新的希望，也为全球自身免疫病的治疗开辟了新的道路，随着科技的进步和医疗技术的不断创新，我们有理由相信，未来将有更多患者受益于这些先进的治疗方法，重新拥有健康、美好的生活。
